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“史上最贵药物”售价确定,85万美元让人重见光明

时间: 2018年01月10日 | 作者: Adam Feuerstein | 来源: 环球科学
基因疗法逐渐进入临床实用阶段,但价格可能令人望而却步。

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美国上月批准的的首个基因疗法如今有了售价,这项用于治疗罕见遗传性失明的疗法标价85万美元。

 

这项由Spark Therapeutics公司推出基因疗法“Luxuturna”,将会是美国批准上市的最贵的药物。但Spark的CEO Jeff Marrazzo认为, Luxturna能使带有基因缺陷的少数人恢复视力,而且基因疗法仅用一次眼部注射就达到长期治疗效果,价格不菲但物有所值。许多投资人之前预测Spark给Luxturna标价会达到100万,所以这个价格在部分人看来其实算优惠了。一次采访中,Marrazzo说:“我觉得我们做出了正确选择,确保Luxturna带来经济效益的同时也让患者能获得治疗。”

 

这项天价疗法必然会引起舆论争议,为了完善赔付机制,Spark在周三宣布,如果患者在接收治疗后的30~90天和30个月后无法达到特定的视力恢复程度,Spark承诺将把利润返给保险公司。一次性基因疗法旨在治愈,但临床实验中患者并没有足够的时间来确保疗效是否能持续几十年。

 

Spark与非营利健康组织Harvard Pilgrim达成协议,新英格兰的120万人可以享用含有赔付机制的第一批产品。另外,Spark也在和其它的商业保险公司商讨有关返利协议的签订。

 

但价值85万美元的Luxturna究竟会在治疗无效时具体返还多少钱给保险公司?这个数值并没有公开。

 

全美最大的药品福利管理机构Express Scripts也同Harvard Pilgrim一起与Spark达成一项新的协议:确保患者的来源,以换取保险公司的经济负担和风险的减轻。

 

还有一项协议处于商讨阶段:Spark将同意保险公司对Luxturna费用的多年分期付款。

 

Dana-Farber癌症治疗中心、Boston儿童医院的一位儿科肿瘤学家Stuart Orkin说:“就价格、付款方式而言,我觉得这与我们看到的其他创新疗法很像。他以癌症疗法CAR-T为例,CAR-T耗费数十万美元,而新型肿瘤免疫疗法的花费也差不多。

 

Orkin写了很多关于社会如何承担基因疗法费用的文章。他提出了个问题:Spark怎么判断一个病人在Luxturna治疗后是否“失败”,并履行赔付义务呢?

 

 “不过我还是很欣赏Spark这种做法的,这种付款方式考虑得很全面”,Orkin说,“这比只是提出报价然后要求付款的方式更人性化。”

 

美国食品与药品管理局(FDA)在2017年12月批准Luxturna用于治疗由RPE65基因变异引起的遗传性失明。出生时携带RPE65突变基因的人会有严重的视力缺陷,包括夜盲症。疾病发展会导致功能性视觉的丧失,甚至导致完全失明。

 

这种情况很罕见,全美范围内大概只有1000~2000个遗传性失明病患。Spark估计,每年大概有10~20个婴儿出生时携带RPE65突变基因。

 

华尔街分析师预估Luxturna的销售额将会在2022年达到3.6亿。按照药品行业“10亿美元销售额才算成功”的标准,Luxturna只算勉强及格。不过这也可能是Spark不把Luxturna标价过高的一个原因。

 

假如Luxturna以天价上市,Spark将失去保险公司和医疗服务提供者的支持,这不利于Spark的发展,毕竟好的临床数据才更有利于Spark日后推出的产品获得FDA的批准,而Spark旗下还有着更具商业价值和更丰厚利润的血友病基因治疗产品。

 

撰文 Adam Feuerstein,Damian Garde

翻译 周盈宵

审校 王妍琳

 

原文链接:

https://www.scientificamerican.com/article/the-most-expensive-u-s-medicine-now-has-an-official-sticker-price/


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